Recherche clinique

Une étude clinique est une étude menée chez des personnes volontaires pour démontrer l’efficacité et la sécurité d’un nouveau médicament ou associations de médicaments, d’un dispositif médical, mais aussi de nouvelles méthodes de diagnostic ou de prise en charge d’une maladie.

Un essai clinique peut inclure aussi bien des personnes malades qu’en bonne santé. C’est un processus long et très encadré par la loi, ce qui garantit la protection des participants.

Ainsi, avant d’envisager un essai clinique pour le développement d’un nouveau médicament chez l’être humain, des preuves de l’efficacité de ce médicament doivent avoir été apportées chez l’animal dans des études pré-cliniques. Leur but est de mieux connaître l’action du candidat médicament dans des systèmes vivants et de montrer son absence de toxicité pour l’être humain : une molécule trop toxique ne sera pas développée.

Pourquoi réaliser une étude clinique ?

La réalisation d’une étude clinique est un passage obligatoire pour la commercialisation d’un nouveau médicament ou la mise en place d’une nouvelle méthode de soin.

Deux grands types d’études cliniques

Il y a deux grands types d’études cliniques :

• Les études interventionnelles évaluent les effets d’une intervention auprès d’un participant, qu’il s’agisse d’un médicament (efficacité, toxicité), une nouvelle méthode diagnostique ou de dépistage, ou d’un nouveau dispositif médical, etc.
• Les études non-interventionnelles ou observationnelles permettent d’améliorer les connaissances d’une maladie et son évolution au cours du temps. Elles sont réalisées dans le cadre du suivi des malades, dans les centres investigateurs.

Étude clinique institutionnelle ou industrielle : quelle différence ?

• Une étude institutionnelle (ou académique) est menée par un laboratoire de recherche public ou un établissement de santé. Elle a pour objectif d’améliorer la prise en charge du patient (en comparant des stratégies de soins ou de méthodes de diagnostic).
• Une étude industrielle est menée généralement par un laboratoire pharmaceutique dans le but de tester un nouveau médicament en vue d’une autorisation de mise sur le marché (AMM).

Une étude clinique est menée à bien grâce à l’intervention de plusieurs acteurs, ayant chacun un rôle important à jouer.

Le promoteur est le responsable de l’organisation, du financement ainsi que du bon déroulement de l’étude. Il est chargé d’assurer notamment le respect des dispositions législatives en vigueur quant au consentement donné par le participant, au suivi des   informations collectées et aux autorisations réglementaires requises.

L’investigateur, désigné par le promoteur, dirige et surveille la réalisation de la recherche dans le centre investigateur. Lorsque l’essai se déroule dans différents endroits/hôpitaux (essai multicentrique), le promoteur désigne un investigateur coordonnateur, parmi les investigateurs de chaque centre. Généralement, l’investigateur joue un rôle d’interface entre le promoteur et le participant.

Le participant est l’acteur principal de tout essai clinique. Sa participation s’appuie sur le respect des droits fondamentaux de la personne : liberté, dignité, consentement, prise en charge de la douleur, accès aux informations, etc.

Dans le cadre du développement d’un nouveau médicament, les études cliniques se déroulent en 4 phases, distinctes les unes des autres et successives. Ces études nécessitent des effectifs croissants de participants comme cela est illustré.

Dans les maladies rares comme les maladies respiratoires rares qui concernent peu de malades, certains essais cliniques sont construits en associant plusieurs phases : on parle d’essais de phase I/II ou II/III. Par exemple, dans un essai de phase I/II, la tolérance sera le critère principal étudié, tandis que les critères secondaires pourront déjà concerner la relation effet/dose, l’efficacité, quant à elle, deviendra le critère principal dans l’essai suivant de phase II/III. Cette façon de faire permet de regrouper suffisamment de personnes pour obtenir des résultats significatifs. Pour les maladies rares, de plus en plus d’essais sont internationaux, afin d’atteindre plus facilement le nombre de participants requis.

En savoir +

• Bras : groupe de participants qui reçoivent le même produit. Certaines études prévoient d’administrer des produits différents (ou des doses) pour les comparer. On constitue alors plusieurs groupes (ou bras), le plus souvent par tirage au sort (randomisation).
• Effet indésirable (ou secondaire) : toute réaction nocive et non désirée liée à la recherche ou au produit sur lequel porte la recherche.
• Essai clinique en simple aveugle : essai dans lequel le participant ne connaît pas le traitement qu’il reçoit :  on parle d’essai en insu ou en aveugle.
• Essai clinique en double aveugle : essai dans lequel ni le participant ni l’investigateur ne connaissent la nature des produits administrés (produit expérimental ou placébo, par exemple) : on parle dans ce cas d’essai en double insu ou double aveugle.
• Essai clinique en triple aveugle : essai dans lequel le patient, l’investigateur et le chercheur qui analyse les données ignorent le traitement reçu.
• Essai contrôlé : il compare un groupe expérimental dit “groupe d’intervention” à qui l’on administre le traitement et un “groupe de contrôle” ou “groupe témoin” prenant un placebo ou un traitement de référence.
• Essai d’extension : étude qui permet de continuer à administrer un produit expérimental, s’il est bien supporté ou s’il est efficace, à des patients qui participent à un essai qui arrive à son terme, en attendant sa commercialisation. C’est une façon de maintenir le produit expérimental disponible pour les patients qui le reçoivent déjà, lorsqu’il est efficace et qu’il n’existe pas d’alternative.
• Essai clinique en ouvert : essai dans lequel il n’y a pas de groupe contrôle (par opposition aux essais contrôlés). Aussi, Il peut s’agir d’un essai dans lequel les participants et l’investigateur connaissent la nature des produits administrés (par opposition aux essais dits « en simple ou double aveugle »).
• Essai clinique unicentrique : il est réalisé par un seul investigateur dans un centre hospitalier ou extrahospitalier.
• Essai clinique multicentrique :  il est réalisé simultanément dans plusieurs centres avec un même protocole et un coordinateur chargé de l’analyse des résultats.
• Essai clinique parallèle : essai clinique dans lequel chaque groupe de participants reçoit simultanément un seul traitement.
• Étude descriptive : elle cherche à décrire l’état  de  santé  de  la  population (séries de cas, études transversales).
• Étude prospective : elle comporte la récolte de données sur des événements à venir. Elle consiste généralement à suivre un groupe de sujets exposés à un facteur de risque particulier, afin d’étudier les phénomènes de santé qui affectent ce groupe au cours du temps.
• Étude rétrospective : elle intéresse à la recherche de liens entre un état de santé présent et un événement antérieur. Elle se base sur l’acquisition de données présentes dans les dossiers médicaux des personnes ciblées ou dans un registre de données au moment de l’étude.
• Inclusion : il caractérise le fait d’inclure un participant dans un essai clinique, en respectant les critères (conditions) d’inclusion et de non-inclusion de l’essai.
• Placebo : c’est un produit qui a la même apparence que celui qui est testé, mais qui ne contient pas de substance active.
• Randomisation : est la répartition au hasard (par tirage au sort) des particpants dans les différents groupes de traitement, afin de les comparer.

Toute personne majeure saine ou malade peut être volontaire pour participer à une étude clinique si elle répond aux critères d’éligibilité.

La participation d’un enfant mineur à un essai est liée à la signature du consentement de chacun de ses parents ou du représentant légal. La loi du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique (article L.1122-2.-I.) impose que l’enfant soit informé selon ses capacités de compréhension.

Des critères d’inclusion et de non inclusion

Les participants à une étude clinique doivent répondre à des critères précis (d’âge, de sexe, de diagnostic, d’antécédents médicaux, etc.), définis dans le protocole et propres à chaque étude.

Pour décider de l’inclusion d’une personne dans l’essai, le médecin investigateur se base sur les critères définis dans le protocole et s’assure que la personne y répond bien.

La visite dite « d’inclusion » dans le centre investigateur permet de vérifier les critères dont la plupart sont évalués par des examens médicaux (Tomodensitométrie (TDM) Thoracique (ou scanner), Explorations Fonctionnelles Respiratoires (EFR), Test de Marche de 6 minutes (TM6), etc.).

Une fois inclus dans l’essai, le participant suit le traitement et se rend aux visites de suivi selon les conditions définies par le protocole. La durée de cette période de participation dépend de chaque essai.

Se porter volontaire

Vous souhaitez participer à une étude clinique : renseignez-vous auprès de votre médecin référent, des associations dédiées ou de la filière.

Avant de se décider

Deux documents obligatoires pour l’information et le consentement du patient :

• La notice d’information ;
• Le formulaire de consentement éclairé.

La notice d’information

La note d’information donnée par le médecin investigateur est là pour aider les participants à décider s’ils souhaitent vraiment participer à l’essai. Elle permet de prendre le temps d’y réfléchir. Cette note porte sur :

• les objectifs, la méthodologie et la durée de l’étude ;
• les bénéfices attendus et les risques éventuels et/ou les effets secondaires attendus ;
• l’autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et l’avis favorable du Comité de protection des personnes (CPP) ;
• les contraintes liées au nombre de consultations, aux examens à réaliser et qui pourraient impacter le rythme de vie quotidien ;
• le droit de refuser de participer ou le droit de se retirer à tout moment, sans aucun préjudice.

Le consentement éclairé

Toute personne est entièrement libre de refuser de participer à une étude clinique, sans que cela nuise à son suivi médical ou à sa relation avec le médecin.

L’accord de participation à l’essai est donné librement et formalisé par la signature d’un formulaire de consentement. En signant ce document, la personne atteste aussi qu’elle a bien reçu les informations nécessaires avant de prendre sa décision.

Même après avoir donné son consentement par écrit, il est possible à tout moment de se retirer de l’essai.