Le mercredi 20 septembre dernier, la filière a pu assister en ligne à la table ronde « Maladies rares, améliorer le parcours patient grâce à la donnée » organisée par Pharmaceutiques, la revue professionnelle de référence des décideurs politiques et économiques de la santé avec le soutien de argenx®, un laboratoire spécialisé dans l’immunothérapie innovante notamment sur les maladies rares.
La donnée de santé constitue un élément clé dans la prise en charge thérapeutique des maladies rares. En effet, son recueil, après consentement du patient, dans des registres, des bases de données permet d’accélérer la recherche sur l’innovation thérapeutique. Ainsi, la possibilité de la collecter en temps réel serait d’un intérêt majeur pour déceler plusieurs informations telles que l’observance du traitement, son efficacité et sa sécurité, et par la suite, améliorer les stratégies thérapeutiques vers une meilleure adhésion des patients aux traitements.
Cet événement a pris comme exemple la myasthénie auto-immune, qui a été présentée par le Dr Emmanuelle SALORT-CAMPANA, neurologue au centre de référence des maladies neuromusculaires, Hôpital de la Timone (AP-HM) et également chargée de mission pour la Filière de Santé Maladies Rares (FSMR) FILNEMUS.
QUELLE PLACE POUR LA DONNÉE DANS LES MALADIES RARES ?
La table ronde a été animée par Hervé REQUILLART, rédacteur en chef de Pharmaceutiques. Les différents intervenants : Pascal CLISSON, bénévole de la délégation régionale Grand Est de l’Alliance maladies rares, François RAUCH, directeur général France, argenx®, Arnaud SANDRIN, directeur opérationnel de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR, AP-HP) et le Dr Guilhem SOLÉ,coordonnateur du centre de référence des maladies neuromusculaires et président de la Société Français de Myologie (SFM), ont pu soulever les différents aspects du recueil et de l’exploitation de la donnée patient et diverses pistes de progression ont été discutées, tels que :
- Favoriser la collaboration de l’écosystème des maladies rares : les autorités compétentes, filières de santé maladies rares, associations de patients et les industriels ;
- Optimiser le parcours de soin grâce au recueil de la donnée de façon rigoureuse et en temps réel ;
- Comparer les données de la BNDMR avec d’autres registres ou bases contribuerait à repérer plusieurs anomalies (i.e. patients non orientés vers un centre de référence). Le chainage entre la BNDMR et le système national des données de santé (SNDS) permettrait de recueillir des informations supplémentaires telles que l’observance du traitement.
- Motiver les industriels à se lancer dans la recherche scientifique et donc accélérer l’accès aux traitements innovants grâce à une meilleure connaissance épidémiologique sur ces pathologies complexes ;
- Sécuriser les données et motiver les associations de patients au partage des données. Sur le modèle du « registre national des refus » de don d’organe post-mortem, Arnaud SANDRIN propose la création d’un registre national des refus de réutilisation des données à visée de la recherche.
DONNÉES AUGMENTÉES ET MALADIES RARES : UN MODÈLE POUR LE SYSTÈME DE SANTÉ ?
En conclusion, le Pr Olivier BLIN, chef du service pharmacologie clinique et pharmacovigilance de l’AP-HM et coordonnateur du réseau d’expertise OrphanDev, a souligné qu’en plus du recueil des données en vie réelle sur les bases de données, le recueil de l’expérience patient doit s’appuyer sur des méthodes « robustes » reconnues par les agences d’évaluation (ANSM, HAS) pour que les autorités compétentes puissent exploiter ces données. Il a rapporté également qu’OrphanDev conduit actuellement une initiative, en lien avec la BNDMR, les FSMR et l’ANSM visant à utiliser les données en vie réelle comme outil de pharmacovigilance ce qui serait un atout pour les patients car la surveillance des prescriptions même après Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) aiderait à une meilleure sécurité des dispensations.
Le Dr Lise Alter, directrice générale de l’Agence de l’Innovation en Santé (AIS) rappelle que différentes démarches pour la structuration de la donnée ont été entreprises, elle cite notamment le financement accordé par France 2030 aux entrepôts de données de santé qui est un élément structurant pour le partage de la donnée et sa valorisation et un chantier de coordination autour des cohortes et des biobanques en capitalisant ce qui a été fait par la BNDMR. Elle souligne également que l’AIS propose un programme d’accompagnement des projets innovants qu’ils soient académiques ou industriels, dans toutes les phases, allant du diagnostic au développement du médicament innovant en affirmant que ce champs complexe nécessite une intervention multidisciplinaire.