Le gouvernement a officialisé ce mardi 25 février 2025, le lancement du 4e Plan National Maladies Rares (PNMR4), sous le titre « Des territoires vers l’Europe ». Ce nouveau plan vise à améliorer la prise en charge des 3 millions de Français concernés, en capitalisant sur les avancées des plans précédents et en renforçant la coopération européenne.
Des priorités claires pour une meilleure prise en charge
Le PNMR4 repose sur 4 grands axes :
- Améliorer l’accès aux soins dans les centres experts, la coordination entre les structures hospitalières et les soins de ville, ainsi que optimiser le parcours de santé des patients : en renforçant l’information, l’orientation dans le parcours de soins et le soutien aux associations.
- Renforcer les observatoires du diagnostic et l’intégration de nouvelles méthodes diagnostiques, notamment en génétique : en facilitant l’accès aux tests génétiques et en optimisant la coordination entre les professionnels de santé et les plateformes de séquençage à haut débit.
- Structurer la recherche thérapeutique, à encourager le repositionnement de médicaments existants et à organiser la collecte de données en vie réelle pour mieux évaluer l’efficacité des traitements : en effectuant un renforcement des biobanques, en optimisant les systèmes d’information et le développement de l’intelligence artificielle pour mieux exploiter les données.
- Déployer une approche européenne pour favoriser leur partage et leur valorisation à l’échelle européenne : en consolidant les collaborations avec les Réseaux Européens de Référence (ERN) pour favoriser l’échange d’expertise et les avancées en recherche.
Une mobilisation à l’échelle nationale et européenne
Le PNMR4 s’appuie sur les 23 filières de santé maladies rares, ainsi que sur les centres de référence et de compétence, pour assurer une prise en charge efficace sur tout le territoire. Il prévoit également une amélioration du partage des données de santé et leur interconnexion au niveau européen, afin d’accélérer la recherche et l’innovation.
Avec ce nouveau plan, la France réaffirme son rôle moteur dans la lutte contre les maladies rares, en mettant l’accent sur l’innovation, la collaboration et une meilleure prise en charge des patients.
Ministre chargé de la Santé et de l’Accès aux soins,
Mme Catherine VAUTRIN
Ministre du Travail, de la Santé, des Solidarités et des Familles,
Mme Hélène BERRUÉ-GAILLARD
Présidente de l’Alliance Maladies Rares
et de Maladies Rares Info Services,
M. Philippe BAPTISTE
Ministre chargé de l’Enseignement supérieur et de la Recherche
