Pour cette 8ème édition de notre journée annuelle RespiFIL, plus d’une centaine de participants ont pu se retrouver en 100 % présentiel sur le Campus des Cordeliers, Paris 6ème.
La première session de cette journée avait pour objectif de donner la vision de chaque centre de référence pour la labellisation 2023-2027, ainsi que celle de la DGOS pour le 4ème Plan National Maladies Rares (PNMR4) qui est en cours de préparation pour une publication attendue au printemps 2024.
Labellisation – vision à 5 ans
Modérateurs : Cécile Chenivesse, Lille ; Annick Clement, Paris
Accueil à la 8ème journée annuelle par le Pr Marc Humbert, coordonnateur de RespiFIL et Céline Lustremant, chef de projet RespiFIL.
Vincent Cottin, OrphaLung : CRMR de l’hypertension pulmonaire.
Marc Humbert | Cécile Tromeur, PulmoTension : CRMR de l’hypertension pulmonaire.
Christophe Delacourt, RespiRare : CRMR des maladies respiratoires rares.
Anne-Sophie Lapointe, DGOS : Troisième et quatrième Plans Nationaux Maladies Rares.
Chaque centre de référence a également pu faire part des progrès de la recherche dans son périmètre d’expertise avant que soient abordés des thématiques spécifiques du PNMR3 qui se poursuivront dans le PNMR4 : les observatoires du diagnostic et du traitement.
Progrès de la recherche
Modérateurs : Jacques Cadranel, Paris ; Olivier Sitbon, Le Kremlin-Bicêtre
Hilario Nunes – OrphaLung, Avicenne : recherche clinique au cours de la sarcoïdose pulmonaire.
Xavier Jaïs – PulmoTension, Bicêtre : innovations thérapeutiques dans l’hypertension pulmonaire thromboembolique chronique.
Brigitte Fauroux – RespiRare, Necker : présentation du réseau / groupe de travail VNI de l’enfant.
Les observatoires
Modérateurs : Michaël Fayon, Bordeaux, Stéphane Jouneau, Rennes
Observatoire du diagnostic
Isabelle Melki – Filière FAI2R, Robert Debré :
présentation des clés du diagnostic par la filière FAI2R.
Guillaume Beltramo – OrphaLung, Dijon :
la clé du diagnostic PID chez l’adulte.
Observatoire du traitement
Jacqueline Haddad | Annie Lorence – ANSM : médicaments en accès dérogatoires
Bénédicte Sabin – BNDMR : Set de Données Minimum Traitement (SDM-T) de la BNDMR : opportunités pour les accès précoces et compassionnel.
Céline Lustremant – RespiFIL, Bicêtre : recensement des pratiques hors AMM et observatoire de la filière.
La filière tient à remercier tout particulièrement les orateurs extérieurs à la filière qui ont pris de leur temps pour nous tenir informés sur ces thématiques complexes.
Enfin, la parole aux associations a permis d’entendre le témoignage d’une maman d’enfant atteint de maladie respiratoire rare qui a pu suivre la formation parent-expert et de dresser le bilan des outils développés par l’AFSOndine, l’ADCP grâce au soutien financier de la filière, cela avant de laisser les associations membres du comité scientifiques faire part de leurs besoins pour les années à venir.
Parole aux associations
Modérateurs : Nadia Nathan, Paris ; Maggy Surace, HTaPFrance
Virginie Rollet – ADCP : retour d’expérience de la formation parent-expert.
Céline Denancé – Association AFSOndine : soutien à l’information et à la formation, mieux informer et communiquer sur le Syndrome d’Ondine.
Isabelle Cizeau – ADCP | Jean-Michel Fourrier – AFPF : tour d’horizon par les associations membres du comité scientifique – RespiFIL et les associations partenaires.
Clôture de la journée
Marc Humbert – coordonnateur RespiFIL.
Pris sur le vif
Les posters présentés
La filière vous remercie pour votre présence à tous et vous invite déjà à vous retrouver l’année prochaine !